Медицинские факты

Независимые клинические испытания, включительно проведенное в медицинской школе Перельмана, отметили безопасность и эффективность метода пользу кого амавроза Лебера — врожденной формы слепоты.

Эта форма развивается чего) мутации гена RPE65, который нужен для переработки витамина A в сетчатке. Наследуемые дегенеративные заболевания сетчатки дотоль считали неподдающимися лечению и неизлечимыми. В ходе испытаний отмечались некоторые улучшения зрения, тем не менее ключевой вопрос об эффективности генотерапии для лечения дегенерации сетчатки близ  амаврозе Лебера остался без ответа.

Новое исследование, опубликованное в издании Proceedings of the National Academy of Sciences, установило, отчего генотерапия амавроза Лебера приводит к устойчивым улучшениям зрения, но и продвигает дегенерацию затронутых клеток сетчатки и у пациентов с заболеванием, и у животных моделей.

Амавроз Лебера с мутацией гена RPE65 имеет двушничек компонента: биохимическую блокаду, приводящую к ослаблению зрения, и прогрессивную потерю светочувствительных фоторецепторов в быстрина жизни пациента. Авторы нового исследования пояснили, что до этих пор генотерапия оптимистично принималась, но не доказано, ась? она еще и нейтрализует оба компонента болезни в одно и так же время.

Николай БогдановСсылка по теме: www.uphs.upenn.edu/news/22.01.2013защищенность